中新網(wǎng)北京2月6日電 (楊宏偉)“推動規(guī)律替代治療：構(gòu)建血友病全生命周期主動管理”媒體沙龍近日在京舉行。與會專家指出，我國血友病診療理念正發(fā)生根本轉(zhuǎn)變，從被動的“按需治療”轉(zhuǎn)向主動的“全程管理”，從“出血后才處理”邁向“日常主動維護(hù)”。

　　長期以來，我國血友病治療多采用“按需治療”模式，即在出血發(fā)生后才進(jìn)行干預(yù)，導(dǎo)致患者長期面臨較高的致殘風(fēng)險(xiǎn)。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任楊仁池透露，我國血友病A型患者接受規(guī)律治療的比例僅為16.22%，B型患者比例更低，超過八成患者仍處于被動應(yīng)對狀態(tài)，不少患者因診斷延遲，已錯(cuò)過早期干預(yù)的關(guān)鍵窗口，關(guān)節(jié)出現(xiàn)不可逆損傷。

　　楊仁池說，最新發(fā)布的《血友病治療中國指南(2025年版)》已明確將“規(guī)律替代治療”確立為所有重型及反復(fù)出血患者的治療基石，旨在通過定期干預(yù)維持正常關(guān)節(jié)功能，實(shí)現(xiàn)關(guān)節(jié)保護(hù)、幫助患者真正回歸社會。

　　在治療技術(shù)層面，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任吳潤暉表示，非因子療法等創(chuàng)新手段正在顯著改善患者的生活質(zhì)量。這類療法可使患者擺脫每年上百次的靜脈注射，轉(zhuǎn)向頻率更低、操作更便捷的皮下給藥。

　　吳潤暉指出，這不僅意味著許多患者能夠回歸家庭治療，減少頻繁往返醫(yī)院的奔波。更重要的是，治療方式的優(yōu)化與療效的提升，正幫助患者逐漸擺脫病恥感，讓患者的治療需求從基礎(chǔ)的“避免死亡與殘疾”，逐步轉(zhuǎn)變?yōu)椤跋窠】等艘粯痈哔|(zhì)量生活、回歸社會”。根據(jù)《血友病治療中國指南(2025年版)》，非因子療法可用于規(guī)律治療，推動血友病診療目標(biāo)從“保生存”向“保功能、促回歸”全面演進(jìn)。

　　吳潤暉還表示，未來AI技術(shù)將成為支持居家患者實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)治療的關(guān)鍵工具，能在個(gè)體化劑量調(diào)整、出血應(yīng)急處理等場景中提供實(shí)時(shí)輔助，提升居家治療的安全性與管理效率。

　　從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)角度分析，中國藥學(xué)會藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專委會委員王海銀指出，規(guī)律治療雖然增加了直接藥物成本，但能有效避免因關(guān)節(jié)損壞等并發(fā)癥產(chǎn)生的長期巨額醫(yī)療支出。研究顯示，對中國成人患者而言，規(guī)律治療每多獲得一個(gè)質(zhì)量調(diào)整生命年(QALY)，其增量成本低于1倍人均GDP，屬于具有經(jīng)濟(jì)性的醫(yī)療方案。同時(shí)，該模式有望將患者年均誤工天數(shù)從55天大幅降低，推動患者角色從“被照護(hù)者”向“社會貢獻(xiàn)者”轉(zhuǎn)變，釋放其生產(chǎn)潛力。

　　王海銀同時(shí)指出，目前成人血友病的年治療費(fèi)用仍處于較高水平，對醫(yī)保體系和患者家庭構(gòu)成一定負(fù)擔(dān)。他呼吁醫(yī)保政策持續(xù)創(chuàng)新，考慮針對罕見病用藥探索建立多元化的支付機(jī)制，并對弱勢群體給予適當(dāng)傾斜。此外，他認(rèn)為業(yè)界應(yīng)繼續(xù)推動基因治療等更具突破性、依從性更優(yōu)的療法研發(fā)，同時(shí)努力控制治療成本，讓創(chuàng)新成果惠及更廣泛的患者群體。(完)